研究課題名：脳内に核酸医薬を送達する高分子ミセルの創製と脳神経系難病の標的治療への展開
研究期間：2013年度〜2017年度
研究代表者：片岡一則
研究の背景と目的：患者数が２０万人を超えて増加の一途を辿っている脳神経系疾患の中で、アルツハイマー病等の分子メカニズムが解明されている疾患に対しては、核酸医薬による分子治療が特に有効であると考えられている。しかし、この治療法の実現のためには、ニューロン等の標的細胞内へ核酸分子を導入し、機能発現させることのできる核酸キャリアが必要不可欠である。一方、標的となる細胞が存在する脳は、高度に発達した生体バリアに守られているため、薬剤の送達が極めて困難な部位であることが知られている。
この様な背景を鑑み、本研究課題の目的は、強固な生体バリアを克服して脳神経系に核酸医薬を送達するナノサイズの核酸キャリアを構築すること、およびアルツハイマー病などの脳神経系疾患の分子治療に対する核酸キャリアの有効性を実証することである。具体的には、両親媒性ブロック共重合体の自己組織化により形成される高分子ミセル（図１）をプラットフォームとし、「生体適合性」「標的指向性」「環境応答性」を完備した人工ウイルスとも言うべき多機能性核酸キャリアの開発に向け、研究を推進する。